Российские учёные разработали генный препарат для предотвращения наследственной слепоты

В Первом МГМУ имени Сеченова Минздрава России разработали геннотерапевтический препарат для лечения синдрома Ашера. Синдром Ашера — генетическое заболевание, при котором стремительно ухудшается слух и зрение, приводя к полной слепоте. Лекарства, которое бы останавливало этот процесс, пока нет. Патология сетчатки при синдроме Ашера связана с мутацией определенного гена. С помощью вирусных векторов разработанное лекарство доставляет в клетки сетчатки копию гена, который деформируется при синдроме Ашера, и тем самым, останавливает развитие заболевания.
"В качестве вирусных векторов мы используем безопасные для человека аденоассоциированные вирусы. Они не размножаются в организме и не вызывают заболевание, а являются лишь системой доставки генетического материала в клетки", — рассказал заведующий лабораторией при МГМУ им. Сеченова Минздрава России Александр Малоголовкин.
Исследователи:

Разработку уже протестировали на клетках эпителия сетчатки. Результат подтвердил эффективность разработанного лекарства.
"Наш препарат не вернет зрение пациентам, которые уже его утратили. Лекарство будет замедлять развитие слепоты при синдроме Ашера. Перспективность такого лечения в том, что оно сможет полностью остановить потерю зрения у тех, у кого пока нет проявлений этого генетического заболевания. Ведь чем раньше начать применять в будущем такое лечение, тем больше шансов сохранить возможность видеть", — подчеркнул Александр Малоголовкин.